
5月8日,国家药监局发布的信息显示,阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊(中文商品名:科赛优)上市申请于4
新京报 2023-05-08 20:52:35
【资料图】
5月8日,国家药监局发布的信息显示,阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊(中文商品名:科赛优)上市申请于4月28日获得批准,适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者,是国内首个且唯一获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。
神经纤维瘤病是一种多系统的疾病,会累及皮肤系统、神经系统、骨骼等,危害广泛,患者的平均寿命比正常人低10年-15年。在美国、欧洲,神经纤维瘤病被认定为罕见病。在神经纤维瘤病中,Ⅰ型神经纤维瘤病最常见,全球新生儿发病率约为1/3000,多数儿童患者在10岁以下被诊断,中国暂无流行病学数据,推算发病率为5/100万。30%-50%的Ⅰ型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤,导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。
司美替尼是由阿斯利康和默沙东共同开发的MEK抑制剂,可阻断参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2)。在Ⅰ型神经纤维瘤病中,这些酶过度活跃,导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶,司美替尼可减缓病情。
临床试验结果表明,司美替尼作为一种口服激酶抑制剂,可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积,帮助缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率,研究中的患者3年无疾病进展率达到84%,患者疼痛强度平均降低2.14分,运动功能障碍得到有效改善,生活质量得到显著提升。安全性数据显示,12个治疗周期内患者用药依从性超95%。SPRINT研究中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心。
截至目前,司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国获批上市,并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。
(文章来源:新京报)
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