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5月8日，国家药监局发布的信息显示，阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊（中文商品名：科赛优）上市申请于4月28日获得批准，适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者，是国内首个且唯一获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。

神经纤维瘤病是一种多系统的疾病，会累及皮肤系统、神经系统、骨骼等，危害广泛，患者的平均寿命比正常人低10年-15年。在美国、欧洲，神经纤维瘤病被认定为罕见病。在神经纤维瘤病中，Ⅰ型神经纤维瘤病最常见，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断，中国暂无流行病学数据，推算发病率为5/100万。30%-50%的Ⅰ型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

司美替尼是由阿斯利康和默沙东共同开发的MEK抑制剂，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在Ⅰ型神经纤维瘤病中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可减缓病情。

临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积，帮助缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率达到84%，患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。安全性数据显示，12个治疗周期内患者用药依从性超95%。SPRINT研究中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心。

截至目前，司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国获批上市，并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。

（文章来源：新京报）